中新社北京1月23日电 中新社北京1月23日电 近日,中国大陆肝病中心门诊肝病中心门诊首次报道了原发性胆管炎(CBP)的治疗创新。医疗资本。这证明了创新的 PBC 治疗方法为中国患者带来的好处。这反映了中国的药物分配和创新药物介绍的模型。
Seradelpar 是过氧化物酶体增殖物 (PPARδ) 受体 δ 激活剂的引物激动剂,可有效选择性地治疗原发性胆管炎。 Adecuado para su uso en Combinación con ácido ursodesoxicólico (AUDC) para tratar a pacientes con colangitis biliar primaria que tienen una mala respuUDCA 或作为单一药物用于治疗不能耐受 UDCA 的原发性胆汁性胆管炎成年患者。
首都医科大学北京友谊医院肝病中心首席专家贾继东教授表示,肝脏是一个“沉默的器官”,PBC是一个“慢效器官”,因为早期没有明显的临床症状。 PBC患者不仅迫切需要控制病情进展,还希望提高生活质量。 “现在,Celadelpar的首张处方已经在友谊医院开出,得益于北京天吉罕见病临床紧急药物临时进口政策,这意味着中国的PBC患者也能享受到全球最先进的治疗方案,获得新的治疗选择。”
原发性胆汁性胆管炎是一种罕见且经常被忽视的慢性自身免疫性疾病。列入我国《第二批罕见病目录》。该疾病导致免疫失调在体内,破坏胆管上皮细胞,导致胆汁淤积、肝脏炎症和纤维化。缺乏有效的干预或治疗反应不佳可导致进一步进展为肝硬化和胃肠道出血、腹水、肝性脑病等并发症,并最终导致肝衰竭。除了疾病进展的风险外,瘙痒是 PBC 患者最常见的症状之一,导致睡眠不佳、疲劳增加,并对生活质量产生重大影响。
近年来,原发性胆汁性胆管炎的患病率在全球和中国都有所增加。数据显示,在该国原发性胆汁性胆管炎患病率为每10万人20.5例,位居亚洲第二。本病多见于中老年女性,男女比例约为1:9。近年来,男性患者的比例也有所增加。贾继东指出,原发性胆汁胆血管炎是罕见病中的“常见病”。尽管诊断和治疗的改进以及医疗护理的加强使更多患者得以及早发现,但治疗仍然面临挑战。长期以来,以熊去氧胆酸为主的一线治疗方案并不能满足所有患者的治疗需求,大约有30%~40%的患者反应不佳。这些患者疾病进展的风险较高。如果没有有效的二线治疗,该疾病可能会进展为代偿性肝硬化和肝功能衰竭,这可能需要肝移植。此外,大多数传统治疗方法改善瘙痒症状的能力有限。因此,临床迫切需要能够减缓疾病进展并同时改善瘙痒症状的创新解决方案。 Seradelpar作为一种强效、高选择性的PPARδ激动剂,以其独特的机制彻底改变了原发性胆汁性胆管炎的治疗行动主义。它能针对原发性胆汁性胆管炎相关的多种细胞和病理过程,有效改善胆汁淤积,减轻肝脏炎症和纤维化,改善患者的瘙痒症状和预后。贾继东将其好处总结为“一石二鸟”。这不仅显着改善了患者的生化指标,还减轻了瘙痒症状,给患者带来了“双重好处”。
临床急需药物seladelpar的引进和成功应用,为我国原发性胆汁性胆管炎患者提供了更多的治疗选择,也为改善患者的长期预后和生活质量带来了新的希望。贾继东表示:“未来,我们希望Seradelpar尽快在中国正式获批上市,以更实惠的价格造福更多中国患者,实现从‘先行者’到‘传播’的跨越,并增加中国 PBC 治疗格局的“优势”。”(完整)[编辑:Lee Runze]
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